10th biennial members meeting 15 & 16 october 2018 · a 10-a reuniune bienală a membrilor 15...
TRANSCRIPT
A10-areuniunebienalăamembrilor15&16octombrie2018Riga,
Letonia
10th Biennial Members Meeting 15 & 16 October 2018
Riga, Latvia
Laceade-azeceareuniunebienalaamembrilorEGA,laRiga,auparticipat44departicipanți
reprezentând28dețări,inclusivreprezentanțidinAlbaniașiBrazilia.
Întimpulultimeiședințeamembrilordin2016delaZaragoza,membriinoștriauvotatpentrucaEGAsădevinăoorganizațiemondialășisăelimineoricedistincțieîntremembriiasociațișimembriiasociațicudrepturidepline.LaRigaamfăcutpașiiurmătorideadevenioorganizațiemondialăprin
anunțareanouluinostrunume:AlianțaInternaționalăGaucher(IGA),careafostvotatdemembriinoștrișiamdezvăluitnoulnostrulogo:
Amsărbătoritcutortșibuledesampanie...
IGAareacum48deasociațiimembre,reprezentând48dețăridinîntreagalume,inclusivnoiimembridinKazahstanșiTurcia.
Deasemenea,amprezentatnoulnostruconsiliudeadministrație:
VesnaAleksovska(Macedonia),PaulinaPenaAragon(Mexic),Aimee-KateBosch(AfricadeSud),BiljanaJovanovic(Serbia),Anne-GretheLauridsen,ManjitSingh(India),ChristineWhite(Canada)șiIrenaZnidar(Slovenia).TanyaCollin-Histed(CEO),JoHiggs(OfițerdeProiectareșiComunicare)șiSandraZarina(ConsultantResursepentruFinanțare)aufostdeasemeneaprezențilaîntâlnirilecu
membrii.
Planstrategic
RapoarteleTanyaCollin-Histed...
Lansareaplanuluistrategicde5anialIGAafostrezultatuladoianideactivitatealConsiliuluideadministrațieșisubliniazămodulîncareIGAsevastructurapentruaseasiguracăesteoorganizațieputernicășieficientă.Celepatruimperativestrategicecarevorfiprioritățilenoastregeneraleîntotceeacefacemsunt:•Îmbunătățireaaccesuluipaciențilorladiagnosticarea,tratamentulșiîngrijireapaciențilorcuboalăGaucher•SprijinuluneivociputerniceapaciențilorcuboalaGaucherdinîntreagalume•ImplicareainagendadecercetareinboalaGaucher,astfelîncâtsăseconcentrezepeabordareanevoilornesatisfăcute•Sprijinireaorganizațiilormembrepentruafimaieficaceșimaidurabile.
PlanulnostrustrategicafostdezvoltatîncolaborarecuasociațiilenoastremembrelaîntâlnireabienaledinZaragoza,îniunie2016,printr-unsondajcarele-acerutmembrilorsapropunacareartrebuisăfieprioritățileIGApentruurmătorii5ani.Dinrăspunsuri,amidentificatprimele4șiacesteaaudevenitcelepatruimperativestrategicealenoastre.Deaiciamluatfiecareimperativstrategicșiamstabilitobiectivelepetermenscurtcaretrebuierealizatepânălasfârșitulanului2019darșiobiectivelepetermenlungcareurmeazăafiatinsepânăîn2023.AngajamentulpecareIGAsi-liainfatacomunitățiidepacienticuboalaGaucheresteaceladeaactionapentruo"lumeîncaretoțipaciențiicuboalaGauchersaaibaacceslatratamentulșiîngrijireadecareaunevoieșisaexisteposibilitateauneivindecări".
Prezentărialecompaniilorfarmaceutice
RapoarteleJoHiggs...
CathrineFog-Tonnesen(managerdeproiectpentrucercetareaLSD)delaOrphazymeavorbitdespredezvoltareamoleculeiARIMOCLOMOLcaterapiepentrutipulneuronopaticdeboalaGaucher.Înprezentexistă50depersoanecarelucreazăpentruOrphazyme,companiefondatăîn2009deThomasKirkegaardșiprofesorulMariaJaatela,înurmadescopeririiștiințificedespreproprietatiledestabilizarealizozomuluiprinamplificareaunorproteinedeșoctermic.Înprezent,companiaaresite-uriînBoston,SUAșiCopenhaga,Danemarca.Orphazymepuneaccentpetulburareraredearanjamenteronatalproteinelor.CitițimaimultedespreprezentareaOrphazyme...
BetinaHernandez(SeniorGlobalMedicalDirectorpentruElelyso)delaPfizeravorbitdespreangajamentulcontinuualPfizerfațădepaciențiicubolirarecareutilizeazăTALIGLUCERAZA,oterapiederivatădincelulevegetale.EchipaRareDiseasealuiPfizeresterelativnouășiaredreptscopsădevinaoechipăcatmaibună,axatăpemedicamentelesalvatoaredeviatacarepottransformaviațapacienților.CitițimaimultedespreprezentareaPfizeraici...
PamelaGraves-Moore(ȘefulGlobalalAdvocacyiRareaPacienților),SelenaFreisens(ȘefulGlobalalHematologieiRare,AfacerilorMedicale)șiGianlucaPirozzi(ȘefulGlobalalDezvoltăriiClinice)delaSanofGenzymeși-auprezentatAgendaAngajamentuluiGaucher:angajamentullorfațădeinovațiainboalaGaucher;studiuldovezilorpentruCerdelga;Site-uridestudiuclinicElKids;SRTS;programedeajutorumanitar;RegistrulICCG;parteneriatulcuasociațiiledepacientișiadvocacypentrupacienți.CitițimaimultedespreprezentareaSanofiGenzymeaici...
FintanLeonardșiZoyaPanahloodinShireauconfirmatpreviziuneaachizițieicompanieidecătrecompaniafarmaceuticăjaponezaTakeda,achiziționareafiindîncursdedesfășurare,darestepuținprobabilsăfiefinalizatăpânălaînceputulanului2019.AucomunicatdeasemeneadesprerezultatealeregistruluidepacienticuboalaGaucher-StudiulderezultateGaucher(GOS),despreexpansiuneaglobalășiProgramuldeasistențăcompasionalădebolilizozomale.CitițimaimultedespreprezentarealuiShireaici...
Rapoartedețară
Anne-GretheLauridsenraportează...
Lafiecaredoianiînaintedeîntâlnireabienală,organizațiilemembresuntrugatesătrimităunraportdețară.Scopulrapoartelor:obtinereaunorinformațiiimportantepentruconsiliuldeadministrațiepentruactivitateasaviitoare,darsipentruapermiteschimbuldeinformațiiîntremembri.Întimpulîntâlniriibienaleamavutdouăsesiunipebazainformațiilordinrapoarteledețară.Pebazasubiectelorridicateînrapoarte,carepăreauafisubiectemaigenerale,amavutmaiîntâi6prezentărioralescurteșidedataaceastaamauzitdelaPakistan,China,Franța,BosniașiHerțegovina,Guatemala,CanadașiRepublicaCehă.Inadouaparteauavutlocateliereleîncareparticipanțiis-auconstituitin4grupurimaimici,undeauavutocaziadeavorbimaidetaliatșideaîmpărtășiexperiențe.Subiecteleabordateaufost:cumsăcolaboraticucompaniilemedicale(beneficii,
provocări,finanțare,coddeetică)șisăîmpărtășițiideibunedesprecumsăconducețiasociațianațională(subiectepentruîntâlnirilemembrilor,colaborareacualteorganizații,utilizareamediilorsocialedecomunicare).Înfinal,s-apusaccentulpediagnosticareaîntimputilabolii,peurmărireaadecvată,tratamentulladomiciliu,problemelesociale/provocările,stigmatizareașiaspectelepsihologicealeviețiicuboalaGaucher.
Manageriiregionali
VesnaAleksovskaraportează...
EGAademaratanultrecutunproiectpilotcareimplicătineriiîncalitatedemanageriregionalicaparteaprocesuluideadevenioorganizațieinternațională.Amdecisdouăregiunișitreimanageriregionalicaresuntvoluntari(2lucreazăîmpreunăînAsia(SuyogSatheșiShashankTyagi),iarunulinEuropadeEstșiBalcani-MarketaSmockova).Aceștioamenisuntdemaresprijinșiajutorpentruconsiliuldeadministrație,caochișiurechiaimembrilorconsiliuluideadministrație,înmultețăriincarepaciențiicuboalaGaucheraunevoiedeIGA.Dacăsuntețiinteresatsăfacețiastfeldeactivități,vărugămsăinformațiconsiliul.Citestemaimult...
Biosimilarelenusuntprodusibiologicideclasaadoua
PascalNiemeyerraportează...
Prof.Dr.Dingermann(Germania)esteprofesorșidirectoralDepartamentuluideBiologieFarmaceuticădelaUniversitateaGoethedinFrankfurt/Main.Înultimiianiadevenitunspeakerfoartesolicitatlaevenimenteleinternaționale.Întimpulîntâlniriinoastre,afăcutoprezentaredespremedicamentelebiosimilareprintrimitereaunuimesajimportantcătrecomunitateapacientilorcuboalaGaucher:"sănu-țifiefricădemedicamentelebiosimilare,deoarecenutrebuievăzuțicaterapiideclasaadoua".
ProfesorulDingermannși-aînceputprezentareaexplicândcomplexitateamedicamentelordetipulenzimelorafirmândcăprovocareanuestemedicamentulinsine,ciprocesuldereproducerealsintezeilui.Deexempluatuncicandcopiemunscaundedesigner,copiereainsasiimplicadificultatiindiferiteetape.Medicamentelebiosimilaresuntonouăcategoriedeprodusebiofarmaceutice,careaupotențialatâtdestimulareaconcurenței,câtșidestimulareanoilorinovații.Elaafirmatcămedicamentelebiosimilaresuntfoartesigureîncomparațiecualtemedicamentenoi,deoarecesebazeazăpeaniideexperiențăclinicădinistoriamedicamentelordereferințăcorespunzătoare,fiind"asemănătoare",iaraprobareadecătreEMA/FDAgaranteazăocomparabilitatestructuralăstrictăîntremedicamentuldereferințășicelebiosimilareprecumșicalitatea,eficacitateașitolerabilitateacomparabile.
ProfesorulDingermannasubliniatcăcomunitateaGaucherartrebuisăfiefoarteatentăcuprivirelaoaltacategoriedemedicamente"așa-numitelebiosimilare"carenuaufostsuficienttestatecuprivirelaeficacitateașisiguranțaacestorași,prinurmare,nuaufostaprobatedecătreEMAsauFDA.Eldefinesteacestemedicamentecafiinddenaturăbiologică.Elaconcluzionatcă,fărăîndoială,sunt
posibilecopiialemedicamentelorbiologiceșicăacesteasuntsigure...cucondițiasăfitrecutprintr-unsistemfoartebinestructuratdecerințedereglementare.
Adunareageneralășivotul
SandraZarinaraportează...
Laadunareageneralămembriiauaprobatrapoartelepreședinteluișialedirectorilor,auaprobatnoimembriaiConsiliului,aunumitauditorișiauvotat,deasemenea,amendamentelepropuselaActulconstitutiv.Acesteamendamenteaufostîmpărțiteînpatrugrupe:așa-numitelerezoluțiispeciale.Membriiauvotatasuprafiecăreirezoluții:toatecelepatrurezoluțiiaufostaprobate.Aceastădecizieînseamnăcămembriiauaprobat:
1.noulprincipiudevot,adicămembriidintr-oțarăauunvot;
2.regulilemaisimpleșimaipuținformalepentrunumireanoilormembriaiConsiliuluișinormemaiobiectiveșimaitransparentepentrunumireamembrilorConsiliuluiexistent,precumșiunnoumodderotație;
3.unsetdemodificăritehnice,dintrecareunulsereferălaexprimareanumăruluiexactdecvorumcaprocent;
4.putereaConsiliuluideaschimbadenumireasupusăconsultăriimembrilor
Copyright © 2018 International Gaucher Alliance, All rights reserved.